113 年 國立臺灣大學職能治療學系研究所《研究方法概論》

本題主要在於釐清研究方法學中的基本名詞定義。理解這些名詞的確切含義，是後續學習與研究的基礎。

1. Intention-to-treat (ITT)：
   意指「治療意向分析」，是一種在臨床試驗中用於分析數據的方法。根據此原則，受試者應按照其最初被隨機分配到的組別進行分析，無論他們實際上是否接受了該組的治療，或者是否完成了研究。

   • 意涵：ITT 分析能較真實地反映實際臨床應用中的情況，因為在真實世界中，並非所有病患都會完全遵守醫囑或治療計畫。它能避免選擇偏差（selection bias），並提供對治療效果的保守估計。
   • 重要性：在隨機對照試驗（RCT）中，ITT 分析被視為黃金標準，因為它能維持隨機化所帶來的群組可比性，減少偏倚。

2. A-B-A design：
   是一種單一受試者設計（single-subject design）或稱準實驗設計（quasi-experimental design），常用於行為科學、教育和臨床心理學等領域，用來評估介入措施（treatment）的效果。

   • 階段：
     • A 期：基線測量（Baseline measurement），記錄在沒有介入措施下的行為表現。
     • B 期：介入階段（Intervention phase），實施研究者想要評估的介入措施。
     • A 期：移除介入（Withdrawal of intervention），再次回到基線測量階段，移除介入措施。
   • 目的：透過觀察在引入介入（B 期）後行為是否改變，以及移除介入（第二個 A 期）後行為是否回復到基線水平，來判斷介入措施是否對行為產生了影響。

3. Delphi survey：
   是一種結構化的溝通技術，透過一系列結構化的問卷（或稱「輪次」）來收集和彙整專家意見，以達成對特定議題的共識。

   • 過程：通常包含以下步驟：
     1. 選定一個專家小組。
     2. 設計第一輪問卷，請專家獨立回答。
     3. 彙整第一輪結果，提供給專家（通常是統計摘要和匿名化的意見）。
     4. 專家根據彙整結果，重新評估並回答第二輪問卷。
     5. 重複此過程，直到專家意見趨於穩定或達成預設的共識標準。
   • 特點：匿名性、重複性、統計回饋，以及小組意見的彙整，旨在減少團體決策中的偏差（如從眾效應、權威影響）。

4. Informed consent：
   是指在進行研究或醫療行為前，研究者或醫療專業人員必須向參與者（或病人）充分解釋相關資訊，並由參與者在理解後自願同意參與的過程。

   • 要素：通常包含：

本題聚焦於隨機對照試驗（RCT）中，確保研究設計穩健性的關鍵技術——隨機分配（randomization）的不同方法。理解這些方法的原理與應用，對於設計和評估臨床試驗至關重要。

1. 簡單隨機分派（Simple Randomization）：

   • 內容：這是最基本、最直接的隨機分派方法。如同拋硬幣或擲骰子，每一個受試者被分配到實驗組或對照組的機率是獨立且相等的（例如 50/50）。每次分配都是獨立事件，不考慮之前的分配結果。
   • 應用：適用於研究樣本數較大，且不特別擔心各組別樣本數不均勻的情況。
   • 優點：簡單易行，能有效防止研究者或受試者的主觀偏倚。
   • 缺點：當樣本數較小時，可能導致各組別的樣本數差異過大，影響組間的可比性，尤其是在重要的基線特徵（如年齡、性別）分佈上。

2. 區段隨機分派（Block Randomization）：

   • 內容：為了確保在研究過程中，實驗組與對照組的樣本數能大致保持平衡，研究者會事先設定一個「區段大小」（block size），例如 4 或 6。然後，在每個區段內，所有可能的組合（例如 AABB, ABAB, BBAA 等）被隨機排列。新的受試者會依序填入當前的區段，直到該區段填滿後，再開始下一個區段。
   • 應用：當需要維持實驗組和對照組之間樣本數的近似平衡時使用，尤其是在研究的早期階段，防止一方顯著多於另一方。
   • 優點：能有效控制組別樣本數的平衡，避免因早期受試者分配不均而影響研究進程。

本題考查的是衡量測量工具或評估過程「信度」（Reliability）的三種重要面向：施測者內部的一致性、不同施測者之間的一致性，以及時間前後的一致性。理解這些信度指標的意義與計算方法，對於確保研究數據的品質至關重要。

1. 施測者內信度（Intra-rater Reliability）：

   • 意涵：指同一位施測者（rater）在不同時間點，對同一份樣本（例如同一份病歷、同一段影片、同一位受試者）進行評量時，其評量結果的一致性程度。換句話說，是評估單一評估者在評估標準上的穩定性。
   • 應用情境：例如，一位治療師在兩週後重新評估同一位病患的某項功能分數，看前後分數是否一致；或一位醫師兩次判讀同一張 X 光片，判讀結果是否相同。
   • 統計分析方式：
     • 類別資料（Categorical data）：Kappa 統計量（Cohen's Kappa 或 Fleiss' Kappa，如果超過兩位評估者），或組內相關係數（Intraclass Correlation Coefficient, ICC）適用於有序類別資料。
     • 連續資料（Continuous data）：組內相關係數（ICC），通常使用 ICC(1,1) 或 ICC(2,1) 等形式，取決於評估者是否被視為隨機效應。

2. 施測者間信度（Inter-rater Reliability）：

   • 意涵：指兩位或兩位以上不同的施測者，在同一時間點，對同一份樣本進行評量時，其評量結果的一致性程度。這是評估不同評估者是否能應用相同的評量標準。
   • 應用情境：例如，兩位治療師同時評估同一位病患的肌肉力量等級，看兩人的評分是否一致；或兩位醫師共同判讀同一張 X 光片，判讀結果是否相同。
   • 統計分析方式：

本題要求說明隨機分配試驗（Randomized Controlled Trial, RCT）的優點與缺點。RCT 是評估介入措施（如藥物、療法）效果的黃金標準，理解其優缺點有助於正確解讀研究結果並認識其適用性。

好處（Advantages）：

1. 減少選擇偏差（Selection Bias）：隨機分配確保了受試者進入實驗組或對照組是基於機會，而非研究者或受試者的主觀意願或判斷。這能防止研究者傾向於將病情較輕的受試者分配到實驗組，或將病情較重的受試者分配到對照組，從而確保組間的基線特徵具有可比性。
2. 平衡已知與未知混淆因子（Confounding Factors）：良好的隨機分配（尤其是在足夠大的樣本量下）不僅能平衡已知的混淆因子（如年齡、性別、疾病嚴重度），還能平衡未知的混淆因子。這意味著，在隨機化後，實驗組與對照組在除了介入措施以外的其他各方面應是相似的，因此，觀察到的差異更可能歸因於介入本身。
3. 提供較強的因果推論證據：由於上述的優點，RCT 能夠提供強而有力的證據來支持介入措施與結果之間的因果關係。它能最大限度地減少偏倚，使研究者能較有信心地聲稱觀察到的效果是介入所導致的。
4. 統計分析的基礎：許多統計檢驗（如 t-test, ANOVA）的應用都假設組別之間是隨機分配的，RCT 的設計符合這些假設，使得統計推論的有效性更高。

限制（Limitations）：

本題主要在於釐清研究方法學中與測量、介入執行及研究設計相關的幾個重要名詞。

1. Practice effect：

   • 意涵：指受試者在接受重複測量或測驗時，因為熟悉測驗內容、技巧或流程，導致其在後續測量中的表現可能優於第一次測量，即使沒有實際的學習或治療效果。這種表現的提高是「練習」或「熟悉度」帶來的。
   • 影響：在需要重複測量的研究設計（如前後測設計、單一受試者設計）中，Practice effect 可能會與真實的介入效果混淆，造成介入效果被高估。
   • 處理方式：
     • 使用對照組：在對照組中也進行相同的重複測量，以便評估練習效應的大小。
     • 隨機化測驗順序：如果可能，隨機化測驗項目的呈現順序。
     • 納入足夠的練習時間：在正式測量前，給予受試者足夠的練習機會。

2. Wash-out period：

   • 意涵：指在一個研究設計（特別是重複測量設計或交叉設計）中，當受試者從一種治療或介入轉換到另一種治療或介入之間，所設定的一段「暫停期」或「緩衝期」。

本題旨在區分參數檢定（Parametric Tests）與無參數檢定（Non-parametric Tests）這兩大類統計推論方法，並了解它們各自的適用條件與應用情境。

有母數檢定（Parametric Tests）：

• 定義：是指在進行統計推論時，對母體（population）的機率分佈形式有所假設的檢定方法。最常見的假設是母體資料服從常態分佈（normal distribution），且各組的變異數相等（homogeneity of variances）。
• 特點：
  • 通常用於處理連續型（interval or ratio scale）的資料。
  • 對於樣本數的需求相對較高，特別是當母體分佈不完全符合常態假設時，大樣本（如 Central Limit Theorem）能保證樣本平均數近似常態。
  • 當假設條件滿足時，參數檢定的統計檢力（statistical power）通常較無參數檢定來得高，意即能更有效地偵測到真實存在的差異或關係。
• 適用時機舉例：
  • 兩獨立樣本 t 檢定（Independent Samples t-test）：當我們想比較兩組獨立受試者的平均分數（連續變數）是否有顯著差異，且兩組資料均近似常態分佈，且變異數近似相等時。例如，比較兩種不同教學法對學生期末考試平均分數的影響。
  • 配對樣本 t 檢定（Paired Samples t-test）：當我們想比較同一組受試者在兩種不同條件下（例如前後測）的平均分數是否有顯著差異，且差值近似常態分佈時。例如，評估一項減重計畫前後，受試者體重的平均變化。
  • 單因子變異數分析（One-way ANOVA）：當我們想比較三個或三個以上獨立組別的平均分數是否有顯著差異，且各組資料均近似常態分佈，變異數近似相等時。例如，比較三種不同藥物對降低血壓的平均效果。

無參數檢定（Non-parametric Tests）：

• 定義：是指在進行統計推論時，對母體機率分佈的形式不作任何假設（或假設較少）的檢定方法。因此，它們也被稱為「自由分佈檢定」（distribution-free tests）。
• 特點：
  • 可以處理各種尺度（nominal, ordinal, interval, ratio）的資料，尤其適用於順序尺度（ordinal scale）資料。
  • 對樣本數的要求較為寬鬆，即使樣本數不大，也能使用。
  • 當參數檢定的假設條件（如常態性）不滿足時，無參數檢定是更合適的選擇。
  • 統計檢力通常低於參數檢定，但對於不符合參數檢定假設的情況，它提供了更可靠的結果。
• 適用時機舉例：
  • 曼-惠特尼 U 檢定（Mann-Whitney U Test）：相當於獨立樣本 t 檢定的無參數版本。

本題要求說明用於評量「療效」（treatment efficacy）的評估工具應具備哪些關鍵特質。這些特質確保了評估的有效性、可靠性，並能真實反映介入措施的效果。

作為療效評量的評估工具，應具備以下特質：

1. 有效性（Validity）：

   • 意涵：工具能夠真正測量到它聲稱要測量的東西。換句話說，它能準確反映受試者在特定療效面向上的真實狀態。
   • 具體展現：例如，如果工具聲稱評量憂鬱程度，它就應該能準確地反映憂鬱的症狀，而不是其他情緒問題。有效性包含內容效度（content validity）、建構效度（construct validity）、效標關聯效度（criterion-related validity）等。

2. 信度（Reliability）：

   • 意涵：工具在重複測量時，能夠獲得一致且穩定的結果。即使在不同時間、由不同施測者測量，結果的變異應主要來自受試者狀態的真實改變，而非測量工具本身的不穩定。
   • 具體展現：例如，同一位病患在相隔短時間內（未發生顯著病情變化）接受兩次評量，得分應非常接近。信度包含再測信度、內部一致性信度（如 Cronbach's alpha）、評估者間信度等。

3. 敏感性（Sensitivity）：

   • 意涵：工具能夠偵測到療效的微小變化。對於治療帶來的細微改善或惡化，工具都能有所反應。
   • 具體展現：例如，對於接受新藥治療的病人，即使是輕微的症狀緩解，評量工具也能捕捉到。這對於評估早期療效或比較不同治療方案的效果至關重要。

4. 特異性（Specificity）：

   • 意涵：工具能夠區分出與特定療效相關的變化，而不被其他非相關因素（如安慰劑效應、自然病程變化、其他合併治療影響）所混淆。

本題旨在探討人體試驗（human research）為何必須經過人體研究倫理審查委員會（Institutional Review Board, IRB；或稱 Human Research Ethics Committee, HREC）的審查才能執行。這涉及到研究倫理的核心原則與實踐。

人體試驗之所以必須經過 IRB/HREC 的審查，主要基於以下原因：

1. 保護受試者權益與福祉（Protecting Participants' Rights and Welfare）：

   • 這是 IRB/HREC 最核心的職責。人體試驗可能對參與者帶來身體、心理、社會或經濟上的風險。IRB/HREC 的審查旨在確保研究設計能夠將這些風險最小化，並確保潛在的益處（對受試者個人或對社會大眾）大於風險。
   • 例如，審查研究是否充分告知受試者潛在風險與益處（知情同意），是否確保受試者在無脅迫下自願參與，以及是否提供適當的醫療照護與補償機制。

2. 確保研究的科學嚴謹性與正當性（Ensuring Scientific Rigor and Soundness）：

   • IRB/HREC 也會審查研究的科學設計是否合理、研究目的是否明確、研究方法是否適當。一個設計不良、缺乏科學依據的研究，即使聲稱要保護受試者，也無法產生有價值的知識，反而可能浪費資源並對受試者造成不必要的負擔或風險。
   • 這確保了研究的投入（包括受試者的時間、參與和潛在風險）能夠產生有意義的知識，以促進科學發展或改善公眾健康。

3. 遵守法律法規與倫理規範（Adherence to Laws, Regulations, and Ethical Standards）：